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瑞士生物科技企业Aukera Therapeutics研发针对RAPTOR蛋白的高选择性小分子抑制剂
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- 荷鲁斯快报
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瑞士生物科技公司Aukera Therapeutics近日宣布，其针对RAPTOR蛋白研发的高选择性小分子抑制剂取得重要进展。该抑制剂是2025年《瑞士创新100强》榜单上榜企业Aukera的核心研发产品，旨在为结节性硬化症等mTORC1信号通路异常激活相关疾病提供新的治疗方案。Aukera成立于2021年，由巴塞尔大学衍生而来，由Stefan Imseng与Dritan Liko共同创立。
mTOR是细胞内关键的信号蛋白，通过形成mTORC1和mTORC2复合物调节细胞生长与代谢。mTORC1活性异常与癌症、神经退行性疾病等多种疾病相关。现有的mTOR抑制剂普遍存在选择性不足的问题，因为它们直接作用于mTOR蛋白本身，难以区分mTORC1和mTORC2，长期使用可能导致代谢紊乱等副作用。结节性硬化症作为一种罕见的多系统遗传性疾病，其基因突变会导致mTORC1过度激活，引发癫痫等症状。
Aukera利用AI药物发现平台，对数十亿种化合物进行模拟筛选和优化。公司首先系统分析了mTORC1复合物的结构与调控机制，然后借助AI模型预测化合物与目标蛋白的结合能力，快速锁定高潜力候选分子。这些候选分子随后通过生化和细胞实验进行验证，并经过多轮迭代优化，最终开发出针对RAPTOR蛋白的高选择性抑制剂。RAPTOR是mTORC1特有的调控蛋白，靶向它能够更精准地调节mTORC1信号。
与传统抑制剂相比，Aukera的抑制剂仅作用于mTORC1，不影响mTORC2等其他正常mTOR信号通路，从而大幅降低了副作用风险。临床前研究表明，该抑制剂有望降低结节性硬化症患者的癫痫发作频率和严重程度。目前，该药物主要针对结节性硬化症，但未来有望拓展应用于神经退行性疾病、代谢性疾病和衰老相关疾病等更广泛的领域。
Aukera已累计融资450万瑞士法郎，投资方包括BaseLaunch、巴塞尔大学Innovation Office、Innosuisse等机构。这笔资金将用于推进药物发现、候选分子优化及临床前有效性研究。公司计划下一步进行更深入的临床前研究，并为未来的临床试验奠定基础。
Aukera的成功入选2025年《瑞士创新100强》，体现了瑞士在生物科技领域的创新实力。该榜单由Venturelab主办，旨在评选瑞士最具市场前景的创新企业。以明科技作为榜单的中国授权合作方，致力于促进瑞士创新技术与中国的产业合作，为两国在创新领域的互补发展搭建桥梁。
