美国生物公司Prime Medicine完成全球首例人体内DNA编辑试验

Prime Medicine完成全球首例人体内先导编辑给药

美国生物技术公司Prime Medicine宣布，已完成全球首例人体内先导编辑（Prime Editing）给药试验。该试验向一名威尔逊病患者输注实验药物PM577a，首次尝试直接在活体患者体内改写DNA。公司称，这是基因编辑领域的一项里程碑事件。

威尔逊病又称肝豆状核变性，由ATP7B基因突变引发。患者肝脏无法正常代谢并排出铜元素，铜持续蓄积，损伤肝脏与神经系统。现有方案主要依靠长期服药控制，无法根治。本次疗法的目标，是修正这一致病突变。

与CRISPR-Cas9不同，先导编辑不剪断DNA双链，更像基因组中的“查找替换”工具。该技术依靠Cas9切口酶搭配逆转录酶完成碱基修改，理论上脱靶风险更低、编辑更精准。此次试验也是先导编辑首次从实验室走向活体患者。

药物通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，经静脉输液进入血液，定向抵达肝细胞执行DNA修改。该过程属于体内编辑，无需将细胞取出体外改造后再回输。若未来成熟，有望降低治疗成本并简化流程。

本次给药发生在10月5日，属于1/2期临床试验。目前仅完成给药，安全性和有效性数据尚未出炉。首批研究结果预计到2027年才会对外公布。患者后续将接受长期监测，跟踪铜代谢指标、肝脏状态及潜在的基因编辑副作用。

从行业角度看，此前已有CRISPR体内编辑疗法进入临床，但先导编辑一直停留在实验室阶段。此次试验落地，为精准单碱基遗传病治疗打开了新方向。它也让“体内直接改写致病基因”的可行性受到更多关注。

不过，该疗法仍存在风险。LNP递送和体内基因修改的长期安全性仍有未知。距离正式上市，还需经历漫长的临床试验周期。其后续数据将决定这一技术能否转化为可及的治疗方案。