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西兰花天然化合物有望治疗罕见且无法治愈的神经系统疾病
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- 荷鲁斯快报
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澳大利亚斯威本科技大学研究团队近日宣布，他们发现西兰花中的一种天然化合物可能为治疗罕见神经系统疾病弗里德赖希共济失调症带来新希望。该疾病目前尚无治愈方法，在澳大利亚影响约200名患者，其发病机制涉及大脑和脊髓神经元的进行性退化，导致患者运动协调、语言能力严重受损，甚至危及生命。这一突破性发现为全球罕见病患者家庭带来了曙光。
研究团队指出，西兰花中存在的萝卜硫素能够显著提升患者体内关键蛋白质Frataxin的水平，而这种蛋白质正是该疾病患者极度缺乏的。此外，萝卜硫素还能有效保护脆弱的神经细胞免受破坏，并调节细胞应激和炎症等多个相关生物学过程。这些作用直击疾病根本，为开发靶向疗法提供了科学依据。
该研究主要作者、斯威本科技大学副教授费丝·夸强调了这一发现的临床意义。她表示，弗里德赖希共济失调症主要影响儿童，但目前医学界缺乏专门针对儿童的获批疗法。这种疾病会无情剥夺患儿行走、说话和玩耍的能力，甚至威胁生命。而新型治疗剂不仅有望改善患者生活质量、提升生活独立性，还能增加长期生存几率。
夸副教授进一步指出，该疗法的最大优势在于其可及性。萝卜硫素在成人和儿童中已有充分的安全使用记录，且高纯度生物活性形式已实现商业化流通。这意味着一旦临床试验成功，疗法能以极快速度推向临床应用，为全球患者提供一种既可负担又容易获取的治疗方案，极大减轻家庭和社会负担。
目前，研究团队正面临将成果推向临床的关键障碍。由于弗里德赖希共济失调症极为罕见，公众认知度较低，这给临床研究资金筹集带来挑战。夸副教授表示，团队迫切希望获得资金支持以开展临床试验，在人体上进一步验证萝卜硫素的确切疗效。他们期待通过科学验证，将实验室成果转化为真正惠及患者的临床治疗。
展望未来，研究人员表示，即使当前努力仅能提高公众对这种罕见疾病的认识，或改善哪怕一名患者的生活质量，所有付出都具有价值。这一发现不仅为弗里德赖希共济失调症治疗开辟了新方向，也彰显了天然化合物在罕见病药物研发中的潜力。随着临床研究推进，西兰花提取物或将成为对抗这一毁灭性疾病的重要武器。
